L'approbation d'un nouveau traitement n'est pas une mince affaire. Après avoir été soumis à des essais rigoureux en laboratoire, et lorsqu'il est jugé prometteur, le traitement potentiel subit un processus d'homologation strictement réglementé pour tester son efficacité et sa sécurité d’emploi chez l’homme. Ce processus couvre trois phases d'essais cliniques, ou études de recherche, chaque phase ayant son objectif particulier et incluant un plus grand nombre de sujets.
Les essais cliniques doivent respecter des normes scientifiques strictes qui protègent les patients et facilitent la production de résultats fiables. Chaque essai clinique suit un protocole, ou schéma d'étude, qui décrit les procédures réalisées lors de l'essai, son déroulement et les raisons pour lesquelles chaque partie de l’essai est nécessaire.

DÉBUT DU PROCESSUS

Avant le début d'un essai clinique sur un traitement potentiel, Biogen soumet une demande de nouveau médicament de recherche (NMR) aux États-Unis, ou une demande d'autorisation d'essai clinique (AEC) en dehors des États-Unis, auprès de l'agence réglementaire nationale. Nous collaborons avec les agences de réglementation du monde entier, telles que la FDA (Food and Drug Administration) aux États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA) en Europe. La demande décrit les résultats des essais précliniques et définit clairement le projet pour la conduite des essais cliniques.

PHASE I

Les essais de phase I mettent l'accent sur la sécurité et sont généralement menés chez des volontaires sains. L'objectif est de connaître le métabolisme du traitement potentiel et de découvrir ses effets indésirables les plus fréquents et graves.

PHASE II

Les essais de phase II collectent des données préliminaires sur l'action du traitement potentiel chez les personnes atteintes de la maladie ou de l’affection ciblée. Certains essais comparent les résultats de deux groupes de test distincts : des participants recevant le traitement potentiel et d'autres recevant un autre traitement (un autre médicament ou un placebo). Les chercheurs continuent de surveiller étroitement la sécurité et les effets indésirables possibles.

PHASE III

Dans cette phase clinique finale, les investigateurs collectent d’autres données détaillées sur la sécurité et l'efficacité du traitement potentiel. Diverses populations de patients peuvent être examinées, différentes posologies du traitement potentiel sont comparées ou le traitement potentiel est associé à d'autres traitements.

À l’issue de la phase III, le traitement potentiel est enregistré auprès des autorités réglementaires telles que la FDA ou l'EMA, qui pourront ensuite l'homologuer pour une utilisation publique.

PHARMACOVIGILANCE

Après l'homologation d’un traitement, les agences réglementaires exigent souvent des études supplémentaires. Ces études de pharmacovigilance permettent d'évaluer le traitement chez de nouvelles populations de patients, de surveiller son impact à long terme ou de comparer le traitement à d'autres.