- L’ACMTS n’admet pas comme preuve des nouvelles données probantes démontrant l’efficacité et l’innocuité de SPINRAZA pour le traitement de l’AS, une maladie neurodégénérative évolutive qui perturbe la vie.
- L’accès au traitement de l’AS demeure inégal au Canada, et seul le Québec finance les soins liés à l’AS pour les patients de plus de 18 ans.
- La mise en œuvre de la recommandation provisoire placerait le système de santé du Canada en décalage par rapport à celui de plus de 25 pays qui financent l’accès au traitement pour les patients adultes atteints d’AS.
Toronto (Ontario), le 20 mai 2022 – Biogen Canada est profondément déçue pour la communauté de l’AS à la suite de la recommandation provisoire de l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) qui a émis un avis négatif concernant le remboursement de SPINRAZAMC (nusinersen) pour les patients adultes atteints d’amyotrophie spinale (AS)1. SPINRAZAMC, approuvé au Canada en 2017 comme premier traitement de l’AS, a été largement utilisé et est remboursé par plusieurs provinces pour les patients de moins de 18 ans ainsi que pour les patients de tous âges au Québec. Plus des deux tiers des adultes canadiens atteints d’AS ne sont actuellement pas admissibles au remboursement par les régimes publiques2 et perdent progressivement leur force, leurs capacités et leur indépendance à cause de la maladie.
La recommandation provisoire de l’ACMTS reconnaît le besoin non satisfait en ce qui a trait aux options de traitement chez les adultes atteints d’AS. Toutefois, elle ne tient pas compte de l’ensemble toujours plus important de données probantes en situation réelle qui démontrent l’innocuité et l’efficacité de SPINRAZAMC lorsqu’il est utilisé dans la pratique3, et prive les patients adultes de l’accès à un traitement qui pourrait changer leur vie. Le Québec est la seule province qui a harmonisé son modèle de remboursement avec celui des systèmes de santé de plus de 25 pays dans lesquels les patients de tous âges (adultes compris) ont accès au traitement4.
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Réactions de la communauté de l’AS :
« Cure SMA Canada est bouleversée par l’annonce de la recommandation provisoire négative de l’ACMTS. Les patients adultes ont vu leur santé physique et mentale se détériorer en attendant d’avoir accès à un traitement dont l’innocuité et l’efficacité ont été démontrées », a déclaré Susi Vander Wyk, directrice générale de Cure SMA Canada. « De nombreux patients adultes du monde entier et du Québec ont eu accès à SPINRAZAMC et ont observé une amélioration marquée de leur qualité de vie, et nous exhortons les membres de l’ACMTS à reconsidérer leur décision. »
« L’Organisation canadienne des maladies rares (CORD) se sent trahie par l’ACMTS à la suite de cette recommandation dévastatrice de NE PAS accorder l’accès aux adultes atteints d’AS, malgré les preuves concrètes convaincantes que d’autres pays ont acceptées et utilisées pour étendre la couverture », a déclaré Durhane Wong-Rieger. présidente et chef de la direction de l’Organisation canadienne des maladies rares (CORD). « Nous avons désespérément besoin d’une stratégie nationale sur les médicaments utilisés pour le traitement des maladies rares axée sur les patients. »
« Une réponse très décevante et inattendue pour la communauté SMA adulte canadienne. D'autant plus incompréhensible face aux évidences d'efficacité clinique après 3 années d'utilisation au Québec », a déclaré le Dr Xavier Rodrigue, médecin en médecine physique et en réadaptation à l’Hôpital de l’Enfant-Jésus, à Québec. « Il est important d'appuyer l'accès à un traitement qui modifie le cours d'une maladie dégénérative, qui redonne de l'espoir et une qualité de vie. Mais aujourd'hui, il faut souligner cette forme d'injustice et cet accès inéquitable à travers le Canada à un traitement efficace. »
« La communautĂ© canadienne des adultes atteints d’amyotrophie spinale demeure dans une situation difficile oĂą ses membres ne peuvent pas avoir accès Ă un traitement approuvĂ© par SantĂ© Canada, sauf au QuĂ©bec, oĂą SPINRAZAMC est offert aux patients de tous âges », a dĂ©clarĂ© le Dr Lawrence Korngut, neurologue spĂ©cialisĂ© dans les maladies neuromusculaires du DĂ©partement de neurosciences cliniques de l’UniversitĂ© de Calgary. « Des donnĂ©es probantes en situation rĂ©elle ont Ă©tĂ© recueillies dans le monde entier et ont dĂ©montrĂ© les bienfaits de SPINRAZAMC chez les adultes atteints d’AS. »Â
L’ACMTS acceptera la rétroaction des intervenants sur sa recommandation provisoire jusqu’au 3 juin avant de publier sa recommandation finale. Biogen Canada demeure inébranlable dans son engagement envers la communauté de l’AS et continuera de travailler avec tous les intervenants pour trouver des solutions durables afin d’assurer un accès équitable à tous les patients atteints d’AS au Canada.
L’amyotrophie spinale (AS) est une maladie neurodégénérative rare et invalidante caractérisée par le manque ou l’absence de neurones moteurs, aussi appelés motoneurones, dans la moelle épinière et la partie inférieure du tronc cérébral. Cette pénurie entraîne l’atrophie et l’affaiblissement marqués des muscles5.
En raison d’une délétion ou d’une mutation du gène SMN1, les personnes atteintes d’AS ne produisent pas une quantité suffisante de la protéine SMN, laquelle est essentielle au bon fonctionnement des motoneurones. La gravité de l’AS dépend de la quantité de la protéine SMN chez une personne. Avec le temps, les personnes atteintes d’AS peuvent devenir paralysées et avoir de la difficulté à exécuter les fonctions essentielles à la vie, notamment la respiration et la déglutition.
Les personnes atteintes d’AS de type I (infantile), la forme nécessitant les soins les plus intensifs et les plus grands soins de soutien, produisent une très petite quantité de la protéine SMN, n’atteignent pas la capacité de s’asseoir sans aide et ne vivent généralement pas au-delà de l’âge de deux ans sans aide respiratoire. Les personnes atteintes d’AS de type II et de type III produisent la protéine SMN en plus grande quantité et leur AS est moins grave, mais elle perturbe tout de même leur vie.
SPINRAZAMC (nusinersen) est approuvé pour le traitement des nourrissons, des enfants et des adultes atteints de tous les types d’amyotrophie spinale (AS). En tant que traitement de base de l’AS, SPINRAZAMC a été administré à plus de 11 000 personnes dans le monde6. Il est appuyé par le plus grand ensemble de données cliniques dans le domaine de l’AS avec un programme de développement clinique qui comprend 10 études cliniques menées auprès de plus de 300 personnes issues d’un large éventail de populations de patients7. SPINRAZAMC a démontré une efficacité soutenue chez les patients de tous âges et pour le traitement de tous les types d’AS et un profil d’innocuité bien établi fondé sur des données recueillies auprès de patients dont le traitement a duré jusqu’à sept ans, ainsi qu’une expérience provenant de la pratique réelle inégalée.
En tant que pionnière dans le domaine des neurosciences, Biogen découvre, met au point et commercialise des médicaments novateurs à l’échelle mondiale pour venir en aide aux personnes atteintes de maladies neurologiques graves, en plus d’offrir des produits et services thérapeutiques connexes. Cette société de biotechnologie internationale, l’une des premières au monde, a été fondée en 1978 par Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray et les lauréats du prix Nobel Walter Gilbert et Phillip Sharp. Aujourd’hui, Biogen possède le principal portefeuille de médicaments pour traiter la sclérose en plaques, commercialise le premier traitement approuvé contre l’amyotrophie spinale et se prépare à offrir le premier et seul traitement approuvé conçu pour s’attaquer à un processus pathologique déterminant de la maladie d’Alzheimer. Biogen commercialise également des produits biosimilaires et se focalise sur le développement du portefeuille le plus diversifié du secteur des neurosciences, lequel transformera la norme de soins dans plusieurs domaines où les besoins médicaux des patients sont grands, mais non comblés.
Depuis 1998, Biogen Canada offre des médicaments et des services qui changent la vie des Canadiens atteints de troubles neurologiques et qui répondent à leurs besoins en matière de traitement. En tant qu’entreprise qui fonde sa culture sur les principes de l’équité, de la diversité et de l’inclusion, Biogen Canada est fière d’être classée parmi les Meilleurs lieux de travail MC dans le secteur des soins de santé, pour l’inclusion, l’engagement communautaire et le travail hybride, et gérés par des femmes. Pour en savoir plus, consultez le site www.biogen.ca.
- Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé. Recommandation de l’ACMTS en matière de remboursement pour le nusinersen (Spinraza). Mai 2022.
- Estimation interne de Biogen en date de mai 2022.
- Hagenacker T, et coll. Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study. Lancet Neurol. 2020 Apr;19(4):317-325.
- Données internes de Biogen.
- Kolb et al., 2015 Nov;33(4):831-46. doi: 10.1016/j.ncl.2015.07.004. J Kolb et coll.
- Coratti et coll. Motor function in type 2 and 3 SMA patients treated with Nusinersen: a critical review. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2021. 16:430.
- Données internes de Biogen.